Hiszpańskie Stowarzyszenie Walki z Rakiem promuje 39 pediatrycznych projektów badawczych, przeznaczając na nie ponad 10 mln euro. Wśród nich wyróżniają się dwa badania kliniczne: jedno nad guzami mózgu z użyciem zmodyfikowanych wirusów i drugie nad białaczką u dzieci poniżej pierwszego roku życia.
Dane nie kłamią. W 2023 r. w Hiszpanii zarejestrowano 949 diagnoz nowotworów u dzieci w wieku 0-14 lat, a w 2025 r. liczba ta wzrosła do 1 100. Jeśli weźmiemy pod uwagę nastolatków w wieku do 19 lat, liczba ta wzrośnie do 1500 przypadków. Na szczycie listy najczęstszych nowotworów znajdują się białaczki, a następnie guzy mózgu i chłoniaki. Chociaż całkowita przeżywalność przekracza 80%, niektóre konkretne typy nowotowru mają znacznie gorsze rokowania.
Ostra białaczka limfoblastyczna, najczęstszy nowotwór w pediatrycznej grupie wiekowej, ma wskaźnik przeżycia ponad 80% u dzieci w wieku 1-16 lat. Jednak u dzieci poniżej pierwszego roku życia wskaźnik ten wynosi mniej niż 50%. W przypadku kostniakomięsaka, najczęstszego nowotworu kości u dzieci i młodzieży, przeżywalność w ciągu czterech dekad niewiele się poprawiła: 70% w przypadku choroby miejscowej i 20% w przypadku przerzutów.
Hiszpańskie Stowarzyszenie Walki z Rakiem prowadzi 39 aktywnych projektów badawczych o łącznej wartości 10,75 mln euro. 30 z nich koncentruje się na nowotworach wieku dziecięcego.
Zmodyfikowane wirusy przeciwko opornym nowotworom mózgu
Centrum Onkologii Clínica Universidad de Navarra wkrótce rozpocznie badanie kliniczne II fazy, które oceni terapię opartą na zmodyfikowanym wirusie o nazwie DNX-2401. Dr Jaime Gállego Pérez de Larraya i dr Marta Alonso kierują badaniami finansowanymi przez stowarzyszenie kwotą miliona euro.
Leczenie działa w oparciu o podwójny mechanizm. Po pierwsze, wirus rozpoznaje i selektywnie eliminuje komórki nowotworowe. Po drugie, aktywuje układ odpornościowy pacjenta do ataku na raka. W badaniu weźmie udział co najmniej 15 pacjentów z glejakami o wysokim stopniu złośliwości, rdzeniakami i wyściółczakami, wszystkimi nawracającymi lub postępującymi nowotworami, w przypadku których obecne opcje są ograniczone.
Zespół dr Alonso pracuje ze zmodyfikowanymi wirusami od ponad 15 lat. W 2022 r. zakończyli badanie fazy I, które potwierdziło bezpieczeństwo leczenia. W międzyczasie kontynuowano prace laboratoryjne nad optymalizacją terapii, a wyniki opublikowane w 2024 i 2025 r. wykazały poprawę w przypadku połączenia wirusa z drugim eksperymentalnym lekiem.
Immunoterapia niemowląt z białaczką
Protokół Interfant-21, prowadzony przez dr Alvaro Lassalettę i dr Blancę Herrero z Hospital Universitario Infantil Niño Jesús w Madrycie, ma na celu poprawę rokowania u niemowląt poniżej pierwszego roku życia z ostrą białaczką limfoblastyczną. To międzynarodowe badanie kliniczne obejmuje immunoterapię blinatumomabem u wszystkich pacjentów.
Blinatumomab jest bispecyficznym przeciwciałem monoklonalnym, które wykazało już obiecujące wyniki w badaniu pilotażowym u niemowląt. Badanie obejmuje również inne opcje, takie jak przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych i terapię komórkami CAR T. Jest ono częścią ATTRACT Grants, europejskiego konsorcjum stymulującego rozwój leków na rzadkie nowotwory.
Badanie FOSTER-CabOS oceni, czy dodanie kabozantynibu jako leczenia podtrzymującego po standardowej terapii zmniejsza liczbę nawrotów w mięsaku kościopochodnym. Dr Cristina Mata ze szpitala Gregorio Marañón koordynuje to badanie III fazy, które rozpocznie się w Hiszpanii i trzech innych krajach europejskich, a następnie zostanie rozszerzone na 19 innych krajów. Skorzystają z niego zarówno dzieci, jak i dorośli.
Rak u dzieci w Europie
Każdego roku w Europie diagnozuje się 35 000 nowych przypadków raka u dzieci i młodzieży. W krajach Europy Wschodniej wskaźnik umieralności dzieci na raka jest o 20% wyższy niż w pozostałych krajach kontynentu. W całej Europie ponad pół miliona osób przeżyło raka dziecięcego, a liczba ta stale rośnie.
Przeżywalność przekracza 80% w krajach o wysokich dochodach, podczas gdy w krajach o niższych dochodach wynosi mniej niż 30%. Różnica ta odzwierciedla różnice w dostępie do diagnostyki, leczenia i obserwacji. Europejskie Towarzystwo Onkologii Dziecięcej uznaje raka za główną przyczynę zgonów z powodu chorób u dzieci poniżej pierwszego roku życia, chociaż śmiertelność spadła o 2,8% w latach 1990-2015.
Według danych z hiszpańskiego rejestru nowotworów dziecięcych, Hiszpania utrzymuje pięcioletni wskaźnik przeżywalności na poziomie 84%, co jest wartością zbliżoną do średniej europejskiej i nieco wyższą niż odnotowana dekadę temu. Zachorowalność ustabilizowała się od 2000 roku, z około 1000 przypadków rocznie u dzieci poniżej 15 roku życia.
W Ameryce Łacińskiej i na Karaibach każdego roku u jednego na 360 dzieci i nastolatków diagnozuje się nowotwór, co daje łącznie 29 000 przypadków. Najczęstsze typy obejmują ostrą białaczkę limfoblastyczną, chłoniaka Burkitta i guza Wilmsa, które stanowią do 60 procent wszystkich nowotworów dziecięcych w regionie.
Prognozy WHO wskazują, że liczba nowych przypadków raka u dzieci na całym świecie może osiągnąć 205 000 do 2050 r., co oznacza stopniowy wzrost w porównaniu z obecnymi danymi, głównie ze względu na globalny wzrost populacji.