Choroba Parkinsona to przewlekłe schorzenie neurologiczne, które uszkadza układ ruchowy. Powstaje wskutek stopniowej utraty neuronów wytwarzających dopaminę, co wywołuje drżenie, sztywność mięśni, spowolnienie ruchów i problemy z równowagą.
Pierwszy pacjent w Japonii przeszedł zabieg wszczepienia do mózgu komórek pochodzących z komórek macierzystych.
REKLAMA
REKLAMA
Zabieg jest częścią eksperymentalnej terapii, która ma poprawić objawy ruchowe choroby Parkinsona.
Japońska firma farmaceutyczna „Sumitomo Pharma” poinformowała, że operację przeprowadzono w szpitalu Uniwersytetu w Kioto w październiku, po tym jak terapia w marcu 2026 r. otrzymała od japońskich władz zdrowotnych warunkową, ograniczoną w czasie zgodę.
Terapia, znana pod nazwą „Amchepri”, opiera się na wykorzystaniu indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych. Powstają one z przeprogramowanych, dojrzałych komórek, które dzięki temu mogą przekształcać się w różne typy komórek organizmu.
Ta technika służy do wytwarzania neuronalnych komórek prekursorowych, mogących rozwinąć się w komórki produkujące dopaminę. To neuroprzekaźnik, którego niedobór odgrywa kluczową rolę w pojawieniu się objawów choroby Parkinsona.
Komórki wszczepia się w wybrane obszary mózgu, aby częściowo zastąpić neurony wytwarzające dopaminę, które zanikają u chorych. Ma to pomóc poprawić ich sprawność ruchową.
Obiecujące wstępne wyniki badań klinicznych
Na zgodę władz w Japonii złożyły się wyniki badania klinicznego z udziałem siedmiu pacjentów w wieku 50–69 lat. Każdemu z nich wszczepiono do obu półkul mózgu 5 lub 10 mln komórek, a następnie obserwowano ich przez dwa lata.
W badaniu nie odnotowano poważnych działań niepożądanych, a u czterech uczestników stwierdzono poprawę objawów choroby, zgodnie z wynikami opublikowanymi w 2025 r. w czasopiśmie naukowym „Nature”.
„Sumitomo Pharma” planuje do marca 2029 r. przeprowadzić przeszczepy u 20–30 kolejnych pacjentów, aby dalej monitorować bezpieczeństwo i skuteczność terapii po jej wprowadzeniu.
Firma prowadzi też badanie kliniczne tej terapii w Stanach Zjednoczonych.
Zgoda władz w Japonii pozostaje jednak warunkowa i ograniczona w czasie. Przed przyznaniem ostatecznego pozwolenia trzeba dokończyć ocenę kliniczną i zebrać więcej danych.
Konieczne będą także długoterminowe wyniki, aby dokładniej ocenić skuteczność terapii i związane z nią ryzyko.
Choroba dotyka ponad 10 mln osób na świecie
Choroba Parkinsona to przewlekłe, postępujące schorzenie neurologiczne, które wpływa na układ ruchu. Wynika ze stopniowego obumierania neuronów produkujących dopaminę, co prowadzi m.in. do drżenia, sztywności mięśni, spowolnienia ruchów i trudności z utrzymaniem równowagi.
Fundacja Parkinsona szacuje, że na świecie żyje ponad 10 mln chorych.
Dostępne leki i inne formy terapii pomagają kontrolować objawy, jednak nie zatrzymują postępu choroby ani nie odbudowują neuronów utraconych w mózgu.
Nowa terapia jest efektem wieloletnich badań nad indukowanymi komórkami macierzystymi, które pozwalają naukowcom wytwarzać wyspecjalizowane komórki mogące zastępować komórki uszkodzone i pomagać w regeneracji zniszczonych tkanek.