Lek wykorzystuje przeciwciała od ochotników zaszczepionych przeciw botulizmowi. Ma pomóc niemowlętom zbyt młodym, by samodzielnie zwalczyć chorobę.
Gdy w październiku Alessandro Barbera trafił w trybie pilnym do szpitala w USA z botulizmem niemowlęcym, jego ojciec ledwie słyszał o tej chorobie. O rzadkiej, drogiej terapii, która najpewniej uratowała życie noworodka, nie wiedział nic.
Dziś Tony Barbera jest głęboko wdzięczny za BabyBIG, jedyne antidotum na paraliżującą, potencjalnie śmiertelną chorobę związaną ze skażonym mlekiem modyfikowanym ByHeart.
„To naprawdę niezwykłe” – powiedział 35-letni Tony Barbera, którego syn powoli wraca do zdrowia.
Od sierpnia ognisko botulizmu związane z mlekiem modyfikowanym ByHeart dotknęło co najmniej 39 niemowląt w 18 stanach USA. Wykazało też, jak wartościowa jest terapia wytwarzana z osocza krwi oddawanego przez niewielką grupę naukowców i innych ochotników.
„To niemal cud” – powiedział dr Vijay Viswanath, neurolog dziecięcy z Dziecięcego Szpitala w Los Angeles, który w swojej karierze leczył kilkoro dzieci z botulizmem, w tym jedno w obecnym ognisku.
„Zanim odkryto BabyBIG, część hospitalizacji trwała dwa, a nawet trzy miesiące” – dodał Viswanath. Bywało też, że zakażone dzieci w ogóle nie wracały do zdrowia.
Dopuszczony w 2003 roku BabyBIG to nazwa handlowa ludzkiej immunoglobuliny przeciw botulizmowi. To lek dożylny, który wykorzystuje przeciwciała od ochotników zaszczepionych przeciw botulizmowi, by pomóc niemowlętom zbyt małym, by samodzielnie zwalczyć chorobę.
Leczenie opiera się na dawcach
Autorem tej metody był zmarły dr Stephen Arnon, naukowiec z Departamentu Zdrowia Publicznego stanu Kalifornia. W 1976 roku Arnon wraz ze współpracownikami opisał rzadką postać botulizmu, która dotyka niemowlęta poniżej 1. roku życia. Potem przez 45 lat szukał sposobu, jak je leczyć.
Choroba rozwija się, gdy niemowlę połknie przetrwalniki jadu kiełbasianego. Kiełkują w jelitach i wytwarzają groźną toksynę atakującą układ nerwowy.
Od 1997 roku, gdy Arnon i jego zespół przeprowadzili w Kalifornii kluczowe badanie kliniczne, w którym wykazano, że lek skraca pobyt w szpitalu i ogranicza konieczność stosowania respiratorów, BabyBIG otrzymało na świecie ponad 3700 dzieci.
BabyBIG powstaje w niewielkich seriach co pięć lat. Według Kalifornijskiego Programu Leczenia i Zapobiegania Botulizmowi Niemowląt, który stworzył Arnon, jedna terapia kosztuje prawie 70 tys. dolarów (60,4 tys. euro). Zgodnie z prawem stanowym wpływy ze sprzedaży leku mogą być przeznaczane wyłącznie na finansowanie tego programu.
Lek opiera się na dawcach takich jak Nancy Shine, 76-letnia emerytowana biochemiczka z Kalifornii. Zaszczepiła się przeciw botulizmowi, bo pracowała w laboratorium z groźnym drobnoustrojem. Arnon dwie dekady temu zaprosił Shine i innych naukowców do projektu BabyBIG, ponieważ ich krew zawierała wysokie poziomy przeciwciał, białek krwi neutralizujących toksynę jadu kiełbasianego.
W początkowym protokole ochotnicy musieli przyjąć dawki przypominające eksperymentalnej szczepionki przeciw botulizmowi, stosowanej też przez amerykańskie wojsko. Następnie przechodzili zabieg pobrania osocza, które zawiera przeciwciała przeciw typom A i B jadu kiełbasianego.
„Ta szczepionka nie była zbyt przyjemna” – wspomina Shine. „Było wiele skutków ubocznych: duże odczyny w miejscu podania i trochę bólu.”
Mimo to oddała osocze do trzech partii antytoksyny produkowanych w latach 2008–2019.
„To chyba najważniejszy moment mojej kariery, że mogłam wziąć udział w tym projekcie i oddać osocze” – mówi Shine. „Stworzyliśmy produkt, który może ratować życie niemowląt.”
Rozwój napotykał przeszkody
Ponieważ botulizm niemowlęcy jest rzadki – w USA zgłasza się rocznie mniej niż 200 przypadków – zdobycie finansowania i zasobów na opracowanie BabyBIG zajęło niemal 15 lat i kosztowało 10,6 mln dolarów (9,1 mln euro). Po drodze były poważne przeszkody, pisał Arnon w artykule z 2007 roku.
Obecnie przeciętnie ok. 30 osób oddaje osocze do każdej partii BabyBIG – poinformowali kalifornijscy urzędnicy zdrowia. Ósma partia, najnowsza, powstaje teraz w zakładzie Takeda Pharmaceutical Co. pod Los Angeles, podał Giles Platford, szef działu terapii pochodzących z osocza w firmie.
Firma produkuje BabyBIG na zlecenie władz Kalifornii „na zasadzie non profit”, powiedział Platford.
Część najwcześniejszych dawców, takich jak Shine, przekroczyła już wiek kwalifikacji do programu BabyBIG, który pobiera krew od dorosłych ochotników do 70. roku życia. Przyjmowani są nowi dawcy, ale muszą zapisać się do badania klinicznego prowadzonego przez kalifornijski departament zdrowia i zgodzić się na dawkę przypominającą innej, badanej szczepionki przeciw botulizmowi.
Władze Kalifornii szacują, że rezerwy BabyBIG wystarczą do przyszłego lata, według obecnych prognoz.
Ognisko związane z ByHeart wpisuje się w niepokojący wzrost: od sierpnia w USA leczono co najmniej 107 przypadków botulizmu niemowlęcego – powiedziała dr Jessica Khouri, starsza lekarka programu stanowego.
Shine niedawno dostała album z fotografiami i listami od rodzin, których dzieci wyzdrowiały po podaniu BabyBIG.
„To naprawdę wspaniałe. Czytam po kilka dziennie” – mówi. „Każdy z nich wzrusza do łez.”