Amerykańska firma biotechnologiczna po raz pierwszy przetestowała terapię genową, która ma odwracać proces starzenia u ludzi.
Po raz pierwszy człowiek otrzymał terapię zaprojektowaną tak, by odwracać starzenie komórkowe.
REKLAMA
REKLAMA
Naukowcy z amerykańskiej firmy biotechnologicznej Life Biosciences z siedzibą w Bostonie opracowali terapię genową, która ma przywracać sprawność starych lub uszkodzonych komórek u pacjentów.
Terapia, nazwana ER-100 (AAV2-OSK), ma być stosowana w chorobach związanych z uszkodzeniem nerwu wzrokowego, czyli w tzw. neuropatiach nerwu wzrokowego.
Wykorzystuje tzw. czynniki OSK, czyli trzy białka – Oct4, Sox2 i Klf4 – do częściowego przeprogramowania epigenetycznego, obniżając wiek komórkowy i przywracając komórkom funkcję.
Po testach na gryzoniach i naczelnych firma ogłosiła, że pierwszy człowiek otrzymał już tę terapię.
„To pierwszy w historii kandydat na terapię epigenetycznej odnowy dopuszczony do badań klinicznych, a jeśli zakończą się one powodzeniem, leczenie ER-100 będzie pierwszym przypadkiem odmłodzenia komórek u ludzi” – poinformowała firma w komunikacie prasowym.
Jak działa ta terapia?
Trzy białka wykorzystywane w terapii genowej OSK działają jak przycisk resetu, cofając komórki do młodszego stanu.
Sekwencja DNA człowieka pozostaje w dużej mierze stabilna przez całe życie, nawet gdy organizm się starzeje. Z czasem zmienia się jednak kod epigenetyczny, który kontroluje, które geny są włączone, a które wyłączone.
Takie zmiany mogą wynikać ze stylu życia, na przykład palenia papierosów czy picia alkoholu, a także ze starzenia, chorób i urazów. Mogą prowadzić do groźnych skutków, w tym nowotworów i zaburzeń neurologicznych.
Terapia Life Biosciences uderza w te zmiany, dostarczając bezpośrednio zestaw instrukcji genetycznych. Trzy białka OSK działają jak przełącznik „on” dla wybranych komórek i cofają szkodliwe modyfikacje narastające z czasem.
Takie podejście było już wykorzystywane w biologii do przekształcania zwykłych komórek w komórki macierzyste – odkrycie, za które John B. Gurdon i Shinya Yamanaka otrzymali w 2012 r. Nagrodę Nobla w dziedzinie fizjologii lub medycyny.
Jakie schorzenia obejmuje terapia?
Terapia weszła właśnie w pierwszą fazę badań klinicznych, w której naukowcy oceniają, czy jest bezpieczna dla ludzi.
„To ważny moment dla Life Bio i dla całej dziedziny badań nad starzeniem” – powiedział David Sinclair, współzałożyciel Life Biosciences i profesor genetyki w Harvard Medical School.
„Nasze badania sugerują, że starzenie w dużej mierze napędza utrata informacji epigenetycznej, a nie nieodwracalne uszkodzenia. To badanie kliniczne daje po raz pierwszy możliwość sprawdzenia, czy przywrócenie tej informacji może złagodzić choroby u ludzi”.
Badanie fazy 1, pierwsze z udziałem ludzi, obejmie osoby z jaskrą otwartego kąta (OAG) oraz niearterytyczną przednią neuropatią niedokrwienną nerwu wzrokowego (NAION) – dwiema poważnymi chorobami oczu, w których pacjenci tracą wzrok.
Jaskra otwartego kąta to przewlekła, postępująca choroba, w której układ odpływu cieczy w gałce ocznej ulega zablokowaniu. Prowadzi to do gromadzenia się płynu i podwyższenia ciśnienia w oku. Utrata widzenia zwykle zaczyna się od subtelnych zmian w widzeniu bocznym i powoli postępuje.
NAION bywa opisywana jako miniudar nerwu wzrokowego. To nagłe schorzenie spowodowane zmniejszonym przepływem krwi do tylnej części oka. Utrata widzenia następuje zazwyczaj szybko, często jest zauważana po przebudzeniu i zwykle dotyczy jednego oka.
Co dalej z badaniami?
Poza ER-100 firma Life Biosciences pracuje nad zastosowaniem tej technologii w wielu różnych wskazaniach i narządach, podkreślając szeroki potencjał terapeutyczny. Spółka testuje już drugą terapię w chorobach wątroby i stara się zastosować metodę „resetowania” komórek także w innych narządach organizmu.
Life Biosciences nie jest jedyną firmą, która bada tzw. czynniki Yamanaki, by wydłużyć oczekiwaną długość życia, odwracać procesy starzenia lub leczyć choroby.
Choć żadne zastosowania kliniczne takich terapii nie zostały jeszcze zatwierdzone, rośnie zainteresowanie tą dziedziną i napływ nowych inwestycji.
Amerykańska firma Retro Biosciences, wspierana finansowo przez współzałożyciela OpenAI Sama Altmana, wyznaczyła sobie jasny cel: dodać ludziom dziesięć zdrowych lat życia, rozwijając terapie odwracające choroby związane z wiekiem.
Spółka biotechnologiczna Shift Bioscience z Cambridge w Wielkiej Brytanii również wykorzystuje ten sam mechanizm OSK, aby uderzyć w podstawową przyczynę chorób napędzanych przez starzenie.