Komitet ekspertów zalecił, aby lek był oferowany wąskiej grupie pacjentów z wczesnym stadium choroby Alzheimera.
REKLAMA
Organ regulacyjny Unii Europejskiej ds. leków zmienia zdanie w sprawie swojej decyzji o zablokowaniu nowej terapii choroby Alzheimera. Twierdzi, że lek może być oferowany niektórym pacjentom pod ścisłymi protokołami bezpieczeństwa.
Pod koniec marca, oceniający leki z Europejskiej Agencji Leków (EMA) stwierdzili, że ryzyko nie przeważa nad korzyściami dla leku donanemab, który może spowolnić postęp wczesnego stadium choroby Alzheimera, ale także zwiększa ryzyko potencjalnie śmiertelnego obrzęku mózgu i krwawienia.
Jednak w zmienionej w piątek opinii, grupa stwierdziła, że donanemab może być oferowany określonej podgrupie pacjentów z chorobą Alzheimera w ściśle kontrolowanych warunkach.
Donanemab, sprzedawany przez Eli Lilly pod nazwą Kisunla, jest przeciwciałem monoklonalnym podawanym we wlewie raz w miesiącu. Został on już zatwierdzony w Wielkiej Brytanii, Stanach Zjednoczonych, Japonii i Chinach.
W badaniu klinicznym Kisunla spowolnił objawy demencji nawet o 35 procent w ciągu 18 miesięcy ale trzy osoby zmarły z powodu poważnych nieprawidłowości w obrazowaniu związanych z amyloidem (ARIA). Są one częstym skutkiem ubocznym leku, który może powodować obrzęk i krwawienie w mózgu.
Dwóch z tych pacjentów było nosicielami genu zwiększającego ryzyko choroby Alzheimera, a firma Lilly zasugerowała, aby lek był oferowany wyłącznie osobom, które nie mają tego genu.
W marcu komisja EMA stwierdziła, że osoby bez genu nadal są narażone na śmiertelne powikłania związane z lekiem ARIA.
W piątek grupa stwierdziła, że lek może być oferowany pacjentom z wczesną postacią choroby Alzheimera, którzy mają co najwyżej jedną kopię genu - ale tylko w ramach programu kontrolowanego dostępu z zespołami medycznymi, które wiedzą, jak wykrywać i leczyć lekiem ARIA. Pacjenci muszą również rozpocząć leczenie od niższej dawki.
EMA stwierdziła, że przy zastosowaniu tych środków jej grupa doradcza "doszła do wniosku, że korzyści płynące ze stosowania leku Kisunla przewyższają ryzyko u osób niebędących nosicielami i osób z tylko jedną kopią genu.
Komisja Europejska ma ostateczny głos w sprawie zatwierdzenia nowego leku lub szczepionki, ale zazwyczaj przyjmuje zalecenia oceniających EMA.
Dlatego też producent leków Lilly zwrócił się do grupy EMA o ponowne rozpatrzenie negatywnej opinii na temat Kisunli. Argumentował, że ARIA jest zwykle tymczasowa i w większości przypadków nie powoduje objawów.
Grupy zajmujące się chorobą Alzheimera również były rozczarowane początkową decyzją. W tamtym czasie Alzheimer Europe powiedział, że chociaż bezpieczeństwo pacjentów jest ważne, ścisłe zasady przepisywania i monitorowanie bezpieczeństwa mogłyby pomóc zapewnić pacjentom z demencją dostęp do nowego leku, jednocześnie trzymając go z dala od osób o podwyższonym ryzyku wystąpienia poważnych skutków ubocznych.
Warto zauważyć, że EMA i Komisja Europejska niedawno zatwierdziły inny lek na chorobę Alzheimera, Leqembi, który ma podobne skutki uboczne dla osób z tym genem.
W tym przypadku grupa EMA również najpierw odrzuciła lek, ale później zaleciła, aby był on oferowany osobom z tylko jedną kopią genu lub bez niej - co czyni go pierwszym tego rodzaju lekiem dopuszczonym do obrotu w UE.
Oczekuje się, że Komisja podejmie ostateczną decyzję w sprawie Kisunli w nadchodzących miesiącach.